Förslag för att åstadkomma bättre tillgång till särläkemedel skapar nya utmaningar

Det är därför mycket oroväckande att TLV, efter mer än två års utredande, i sin slutrapport inte presenterar tillräckligt konkreta åtgärder som kan göra tydlig skillnad. Att hänvisa till framtida praxisutveckling visar inte på vägen framåt. Istället kommer fortsatt oförutsägbarhet råda. Beslutsfattare i regering och riksdag behöver åter kliva in och säkerställa att åtgärder snabbt kommer på plats. Svårt sjuka patienter har inte tid att vänta mer.

Höga förväntningar på regeringsuppdraget om läkemedel för sällsynta sjukdomar

Att riksdagen 2022 riktade ett tillkännagivande till regeringen om sällsynta hälsotillstånd är en unik händelse inom läkemedelsområdet. Riksdagen gjorde med det beslutet ett viktigt tydliggörande om att en stärkt tillgång till läkemedel vid sällsynta hälsotillstånd är en särskilt angelägen samhällsfråga utifrån de stora medicinska framsteg som gör det möjligt att behandla patienter som tidigare saknat behandling. Det stora behovet och det politiska ställningstagandet har skapat höga förväntningar på TLV:s rapportering av regeringsuppdragen som följde efter tillkännagivandet, vilket utgör en central del av regeringens övriga satsningar inom området sällsynta hälsotillstånd i form av den fortsatta överenskommelsen med regionerna och den kommande strategin.

Hoppades på reformförändringar för ökad tillgång till särläkemedel redan under 2025

Utöver dessa förväntningar har Lif sett uppdragen som en möjlighet att i ett bredare perspektiv säkerställa att det stora näringspolitiska intresset för life science och de omfattande investeringar som regeringen gör i forsknings- och innovationspropositionen når ända fram till hälso- och sjukvården och patienterna. Inte endast i syfte att stärka folkhälsan, utan även svensk konkurrenskraft och samhällsekonomi. Förhoppningen har varit att den rapport som överlämnades vid årsskiftet skulle innehålla mer reformliknande förändring som redan under 2025 kunde leda till mätbar ökning av tillgången till läkemedel vid sällsynta hälsotillstånd. TLV har dock inte använt sig av möjligheten att bredda perspektivet. Rapporten som presenterats är mer av en lägesrapport för det fortsatta arbetet, begränsat till tidigare presenterade – men inte färdiga – idéer om justeringar i det befintliga läkemedelssystemet vilka fortsatt ska utvecklas genom praxisutveckling. I delar är det intressant, men långt ifrån tillräckligt för att påverka läkemedelsföretagens intresse för Sverige i positiv riktning. Det behövs betydligt mer för att öka svensk konkurrenskraft.

Nya läkemedel är viktigt för svensk konkurrensförmåga

Europeisk och svensk konkurrenskraft har varit i fokus under hösten och regeringen har vidtagit många viktiga åtgärder för att förbättra förutsättningarna för företagsinvesteringar i Sverige. Inom läkemedelsområdet är en viktig komponent i konkurrenskraften att det i Sverige finns ett genuint samhällsintresse för att utveckla och använda nya läkemedel. Ett intresse som återspeglas i den värdebaserade prissättningen genom en vilja att betala mer för kliniskt värdefulla läkemedel inom områden som samhället prioriterar. Den värdebaserade prissättningen måste därför värnas, utvecklas och tillämpas utifrån ett brett samhällsperspektiv och att läkemedelsföretagens bidrag till produktiviteten vägs in genom statens finansiering.

Förutsägbarhet är en förutsättning för konkurrenskraft

Förutsägbarhet i tillämpningen av den värdebaserade prissättningen är avgörande för konkurrenskraften. Företagsrepresentanter i Sverige måste kunna informera sina globala uppdragsgivare om vad som gäller så att företaget kan planera sin verksamhet och sitt agerande i Sverige. Lif har betonat förutsägbarhetens betydelse i dialogen med TLV. Vissa delar har TLV hörsammat genom att uttrycka förståelse för företagens behov av förutsägbarhet, men slutrapporten hade behövt ge tydligare besked om hur företagen nu kan agera och vad som då kan förväntas. Återkommande hänvisning till praxisutveckling och fortsatt arbete leder till att företagen  inte får besked om vad de kan förvänta sig. Det är redan känt att fortsatt praxisutveckling inte alltid räcker för att skapa tillräcklig förutsägbarhet. Redan 2016 motiverade TLV en ökad betalningsvilja för läkemedel vid sällsynta hälsotillstånd i en omprövning av läkemedel vid Gauchers sjukdom. Det beskrevs vid den tidpunkten att nivån för den ökade betalningsviljan skulle fastställas genom praxis. Hade denna praxisutveckling varit tillräcklig hade riksdagens tillkännagivande 2022 inte behövts. TLV har i flera delar detaljerat grunden för myndighetens överväganden vilket är viktigt för förutsägbarheten, men det är inte tillräckligt så länge det inte ges klara besked om den samlade tillämpningen vid handläggning av ansökningar. Nya angreppssätt som läggs på tidigare ökar komplexiteten och minskar snarast förutsägbarheten. Det riskerar inte bara att negativt påverka företagens beslut om att tillgängliggöra läkemedel i Sverige, utan på sikt – tillsammans med andra länders agerande – även vilka läkemedel som utvecklas.

Bristande reformförmåga och otydliga prioriteringar försvårar ökad tillgång till särläkemedel

Att TLV slagit fast att det finns skäl för att betala mer för läkemedel för sällsynta hälsotillstånd är viktigt, men att det inte åstadkommits ett färdigt förslag under två och ett halvt år visar på en bristande reformförmåga. Ansvaret ligger inte bara hos myndigheten som i flera delar varit begränsad av yttre omständigheter. TLV har dock ett betydande inflytande och Lif förväntade därför mer från regeringsuppdraget. Det kan dock konstateras att viktiga delar finns att återfinna i statsbidragsöverenskommelsen som beslutades i december 2024.

TLV framhåller begränsningen i regeringsuppdraget med  krav på att statens kostnader för läkemedel inte ska öka. Samtidigt har regeringen gett myndigheten nytt utrymme genom att inte begränsa uppdraget till det som tidigare rapporterats. Det är därför förvånande att TLV lagt lika stort fokus på begränsningen som på det huvudsakliga uppdraget att öka tillgången till läkemedel för sällsynta hälsotillstånd. Den valda handlingslinjen från myndigheten  står i tydlig kontrast till hanteringen när TLV vidtagit andra åtgärder som ökat statens kostnader, exempelvis de genomförda och planerade takprishöjningarna på läkemedel inom  det så kallade periodens vara-systemet samt höjningen av apoteksmarginalen.  

Det sätt som TLV kopplat samman arbetet med uppdraget kring särläkemedel med uppdraget Långsiktigt hållbar finansiering av läkemedel, läkemedelskostnader och kostnadsutveckling är allmänt utmanande eftersom det gör det svårt att förstå helheten och bedöma de långsiktiga konsekvenserna när ena rapporteringen sker vid årsskiftet och nästa först i juni 2025. Vidare är det olyckligt att TLV helt avstår att från att beskriva på vilka sätt som tillgången kunnat öka i frånvaro av begränsningarna. Ska regeringens life science-satsningar leda till en ökad konkurrenskraft behövs analyser och reformförslag som utgår från ett helhetsperspektiv och leder till förbättringar för både patienter, samhällsekonomi och företagsklimat.  .

Strukturella begränsningar i läkemedelssystemet kräver genomgripande reformer

TLV avslutar rapporten med att förtydliga att dagens system har strukturella begränsningar som gör det svårt att nå ända fram till målet om en god och jämlik tillgång till läkemedel till rimliga kostnader och att det därför behövs en mer genomgripande förändring. Det är en bedömning som Lif helt delar. Dagens värdebaserade läkemedelssystem har två huvudsakliga begränsningar – att alla läkemedel inte handläggs på samma sätt och att det saknas en generell möjlighet att använda avtal för konfidentiella nettopriser. Regeringsuppdragen har gett TLV möjlighet att – i alla fall delvis – åtgärda dessa brister men för det har myndighetens perspektiv varit allt för begränsat. Det gäller särskilt de begränsade åtgärder som myndigheten vidtagit för att  involvera regionerna i överläggningar med företagen. Det står i kontrast till hur TLV agerat tidigare   inom ramen för utveckling av trepartsöverläggningar och sidoöverenskommelser inom befintlig lagstiftning och stödjer inte myndighetens egen bedömning att avtal med företag är ett viktigt verktyg.

Att ställa små och stora patientgrupper emot varandra kan få oförutsedda konsekvenser

Sverige har medicinsk forskning i världsklass och svensk läkemedelstillverkning ger en av de största och viktigaste exportintäkterna som bidrar till BNP. Den höga ambitionen vad det gäller vårdens kvalitet och utveckling samt att Sverige ska vara en framstående life science-nation behöver återspeglas i de signaler som sänds till läkemedelsföretagen genom tillämpningen av det värdebaserade läkemedelssystemet. Ett hållbart system för läkemedel är ett system där alla intressenter är vinnare. Patienter får bättre hälsa, samhället har råd med läkemedlen och läkemedelsföretagen ges incitament att fortsätta forska och utveckla nya behandlingar som bidrar till att modernisera och ökad produktiviteten i hälso- och sjukvården och  i samhället. Värdet som läkemedel genererar är mest uppenbart relaterat till hälsovinster och livskvalitetsförbättringar för patienter samt möjliga kostnadsbesparingar för sjukvården och samhället i stort. Det finns också värden i termer av att människor kan återgå i arbete eller arbeta mer, minskade kostnader inom socialförsäkringssystemet och minskad börda för närstående. Slutligen bidrar de forskande läkemedelsföretagen med investeringar som är samhällsekonomiskt lönsamma och skapar tillväxt i den svenska ekonomin. De olika värdena behöver vägas in på rätt sätt i beslutsfattandet.  På produktnivå sker det dels genom beräkning av kostnadseffektivitet, dels genom den sammanvägning av aspekter som TLV:s nämnd och regionernas NT-råd gör inför sina respektive beslut. Det är redan komplexa beslut.Att på ett direkt och detaljerat sätt ställa stora patientgrupper mot små patientgrupper riskerar att leda till oförutsedda konsekvenser, vilka behöver analyseras mer noggrant än vad TLV hittills presenterat. Det finns heller ingen direkt koppling mellan betalningsvilja och en viss budget som kan motivera regeringens begränsning gällande statens kostnadsökningar.

Värdebaserad prissättning stärker svensk konkurrenskraft

Lifs förväntan var att rapporten skulle ha ett tydligt externt fokus på den utmaning som riksdagen uppmärksammat genom tillkännagivandet.  Därmed skulle TLV ha kunnat belysa de möjligheter som finns att göra den svenska marknaden mer attraktiv för företagsinvesteringar, i syfte att säkerställa en god tillgång till läkemedel och att konkurrera om investeringar som stärker samhällsekonomin. I stället har TLV haft ett huvudsakligen internt fokus på vad myndigheten behöver för att genomföra förändringar. I de delar som är utmanande för myndigheten har mycket tid lagts på detaljerade beskrivningar för att säkerställa att myndigheten inte tar några risker. Det står i skarp kontrast till att TLV gör det uppseendeväckande ställningstagandet att en förmånsansökan för ett kostnadseffektivt läkemedel ska kunna avslås på grund av budgeteffekt. Något som helt kan under undergräva det grundläggande incitamentet i värdebaserad prissättning, att företag som utvecklar kliniskt värdefulla och kostnadseffektiva läkemedel ska ha vad TLV kallar en stor ”intjänandeförmåga”. Trots att TLV i bilaga 3 uttrycker att läkemedel som används av fler patienter och skapar större aggregerade hälsovinster i samhället bör ge större förväntade intäkter så riskerar den utveckling som TLV målar upp sammantaget att leda till en så kallad cost-plus prissättning – en ersättning utifrån utvecklingskostnader med ett visst reglerat påslag. Denna typ av resonemang är direkt motverkande för att attrahera läkemedelsföretag och medför ett flertal långtgående negativa konsekvenser. Det är inte möjligt att värdera risken för detta eftersom TLV inte beskriver närmare hur detta scenario skulle kunna genomföras, utan hänvisar till att detaljerna ska sättas genom praxisutveckling, ärende för ärende. Lif konstaterar att detta allvarligt försvårar för life science-sektorn att fortsätta utvecklas i enlighet med regeringens strategi för området.

Avsaknad av metodutveckling riskerar att undergräva tillgången till särläkemedel

Den tidigare praxisutvecklingen från 2016 visar att enbart en högre betalningsvilja sannolikt är otillräckligt i många fall, om det inte samtidigt sker en utveckling av hur tillgänglig evidens bedöms och hälsoekonomisk metodik tillämpas inom precisionsmedicin. Rapporten innehåller ingenting om evidensvärdering och metodutveckling för att kunna fatta välavvägda beslut när den tillgängliga evidensen är begränsad av vetenskapliga skäl. När det rör sig om 10-tals patienter kommer utfallet av behandlingen variera mycket för varje patient. Det är djupt oroväckande att TLV helt avstått från att beskriva hur myndigheten avser att hantera den evidens som är vetenskapligt möjlig utan bara adresserar frågan om osäkerhet. Det indikerar en oförståelse för förutsättningarna vid utveckling av läkemedel vid sällsynta hälsotillstånd. Pris och kostnader är viktiga aspekter, men att helt bortse från hanteringen av evidensen vid beräkningen av kvalitetsjusterade levnadsår (QALY) riskerar att urholka den värdebaserade prissättningen på ett för Sverige ogynnsamt sätt. I allt större utsträckning är detta inte bara en fråga med nära koppling till EU:s HTA-förordning som TLV nämner i rapporten, utan även en fråga som kommer att påverkas av utfallet av den pågående revideringen av EU:s läkemedelslagstiftning.

Andra aspekter av betydelse för den värdebaserade prissättningen som Lif framfört men som TLV valt att inte beskriva i rapporten är att konsekvensen av värdebaserade beslut har olika betydelse för patienter beroende på om det redan finns en effektiv behandling eller om det helt saknas effektiv medicinsk behandling för sjukdomstillstånd. Det sistnämnda är ofta fallet vid sällsynta hälsotillstånd. Vidare avstår TLV att utveckla tidigare resonemang om att negativa konsekvenser för patienter bör kunna utgöra ett skäl till att inte försena förmånsbeslut. En ytterligare aspekt som avfärdas av TLV i rapporten är regionernas befintliga möjlighet att använda statsbidraget för läkemedelsförmånen för att subventionera enskilda patienter. Lif instämmer med TLV att en nationell hantering alltid är eftersträvansvärd för att säkerställa en jämlik tillgång. Myndighetens tidigare rapport visar dock att läkemedel som TLV avslagit ändå används i hälso- och sjukvården. Även om TLV:s praxisutveckling leder till förväntad ökad tillgång till läkemedel för sällsynta hälsotillstånd kommer det alltid finnas enskilda patienter som behöver behandlas, även om det saknas nationella beslut. Lif vidhåller därför att det finns skäl att beskriva nuvarande ordning för individuella undantag på ett tydligare sätt.

Konsekvensanalys

TLV:s konsekvensanalys är en viktig del av rapporten, särskilt myndighetens beräkningar av den ökade tillgången och de medföljande kostnaderna. Lif kommer att följa uppmaningen att använda informationen i bilaga 6 för att göra egna beräkningar.

Ladda ned TLV:s rapport "Praktiska förutsättningar för stärkt tillgång till läkemedel vid sällsynta hälsotillstånd" (pdf)