Ett steg på vägen till precisionsmedicin

Forskande läkemedelsföretag har två grunder att stå på för långsiktig framgång. Det ena är att utveckla vetenskapliga landvinningar till produkter som med kvalitet och klinisk nytta som väger över mot eventuella risker når hela vägen fram till regulatoriskt godkännande. Den andra är att bidra till att patienterna ges möjlighet till att få tillgång till dessa behandlingar.

Forskningen inom Life Science leder oss på ett fascinerande sätt närmare kunskaper om sjukdomsmekanismer vilket genom diagnostik och riktad behandling leder fram till interventioner som vi länge önskat oss: Rätt läkemedel till rätt patient. Denna utveckling ställer vissa delar av vår traditionella syn på hur vi organiserar sjukvården på ände. Dagens sjukvård är riggad utifrån den kunskap som tidigare rådde. Det gäller alltifrån professionernas specialisering, sjukhusens utformning, till riktlinjer och vårdprogram. Det sker genom en precis koppling mellan molekylärbiologisk diagnostik och en behandling som verkar just där den ska.

Vi ser nu både godkända produkter och produkter i industrins utvecklingsportföljer som ”hoppar över” steg i den gamla modellen – kroppsdelen blir underordnad. Vi ser exempelvis cancerläkemedel som godkänns för behandling av tumörer som är associerade till en specifik gendefekt utan det traditionella omnämnandet av i vilket organ tumören ska ha haft sin början. Vi har i dagarna sett att ett helt nytt läkemedel tagit sig förbi nästa steg på vägen när TLV, med stöd av sidoöverenskommelser genom NT-rådet, har beslutat att subventionera en sådan precisionsmedicin. Vi ser olika benämningar för den här nya typen av läkemedel – de kallas ibland tumöragnostiska läkemedel eller cancerläkemedel för visst genuttryck – oavsett vilket är modellen annorlunda än den organbaserade organisation som i dag råder inom hälso- och sjukvården.

För att möjliggöra fortsatt utveckling, dvs. att kunna ge patienterna förutsättningar att få tillgång till moderna och effektiva behandlingar behöver vi en sjukvårdsorganisation som systematiskt diagnostiserar ner på nivån genanalys för att mer riktat kunna välja behandling – det kan då benämnas precisionsmedicin som system. Oavsett vilken organsubspecialisering cancerläkaren eller vårdavdelningen har, så behöver patienternas vävnadsprover analyseras så att diagnosen kan ställas, rätt behandling kan väljas och följas upp för att generera ny kunskap.

För att skapa effektiva lösningar behövs en rimlig samstämmighet när det gäller vad det hela egentligen handlar om. I den allmänna debatten upplever vi viss begreppsförvirring. Termen precisionsmedicin används ibland lite slarvigt som en generell term för nya ”spännande” behandlingsmöjligheter inklusive immunoonkologi, avancerade terapiläkemedel och läkemedel med mer specifik koppling till viss diagnostik. Begreppen precisionsmedicin och avancerade terapier är överlappande i stor utsträckning, men inte i alla avseenden. Precisionsmedicin kan innehålla mycket mer än just avancerade terapiläkemedel (ATMP) samtidigt som vissa ATMP är just anpassade till den enskilda patientens specifika sjukdom.

Nyheten att vi nu har godkännande och subvention av ett läkemedel med indikationen ”cancer vid särskild gendefekt” handlar alltså om precisionsdiagnostik som kopplat till precisionsmediciner (läkemedel) tillsammans blir precisionsmedicin (system). De angelägna organisationsfrågorna behöver hanteras inom sjukvårdens organisationer och då med stöd ifrån vår nationella strategi för Life Science. Ingen kan vänta på att någon annan löser dem. Fortsättning följer.

Dag Larsson

Sakkunnig policy, Lif