Bakgrund
Biogen marknadsför läkemedlet Spinraza som är godkänt för behandlingar av SMA (Spinal muskelatrofi). Läkemedlet i fråga var presenterat i en broschyr med titeln ”Spinal Muscular Atrophy and Spinraza (nusinersen). Treatment at diagnosis, Regardless of the Presence of Symptoms” som IGN mottagit.
På broschyrens andra sida framgår att det finns tre godkända behandlingar för SMA och att Spinraza var första läkemedlet mot SMA som godkändes. Vidare beskrivs sjukdomen samt verkningsmekanismen vid behandling med Spinraza. Sedan skildras studieupplägg och resultat för en studie, NURTURE-studien, där presymptomatiska spädbarn med genetisk SMA-diagnos och som bedömts ha en hög risk att utveckla SMA behandlats med Spinraza.
På tredje sidan i broschyren finns en intervju med en professor. Den första frågan som professorn besvarar lyder; Which clinical implications will this data have? Svar: What we have learnt from the NURTURE study is the importance of early diagnosis and to start treatment before onset of symptoms. Now we know that if you start to treat newborn babies with SMA with nusinersen before six weeks of age, they seem to develop normally. The majority of the children in the study could sit and walk after two years of treatment. Before this new treatment they usually died one to two years after birth. The main clinical lesson from recent data is that genetic testing and very early treatment seems to keep very similar motor stages as for those with normal development and gives these children a chance to grow up.
IGN inledde ett initiativärende och anmärkte på att hälso- och sjukvårdpersonal inte får uttala sig som garant för ett visst läkemedel eller rekommendera en viss behandling på uppdrag av ett läkemedelsbolag eftersom det kan strida mot artikel 8, kapitel 1, avdelning 1 LER.
IGN har efter att Biogen inkommit med yttranden hänskjutit hela ärendet till NBL med stöd av punkt 23 i arbetsordningen för IGN och NBL.
Biogen har i ärendet anfört i huvudsak följande.
Behandling av SMA utgör högspecialiserad vård och initieras endast på två enheter i Sverige. Mottagarna av denna broschyr med information är mycket få och med en god kunskap kring alla tillgängliga behandlingsalternativ. Utöver Spinraza, som var det första läkemedlet att godkännas mot SMA 2017, godkändes i december 2021 och februari 2022 ytterligare två läkemedel. Användningen av samtliga tre läkemedel är mycket strängt villkorad och ett nationellt expertråd, inte enskilda förskrivare, beslutar ifall en patient ska erbjudas behandling.
Broschyren har tillsänts IGN som pliktexemplar men har ej publicerats. Inga produktlogotyper och andra marknadsföringselement finns i broschyren. I intervjun med professorn nämns inget varumärkesnamn utan endast ett generiskt namn. Vidare görs inga subjektiva värderingar av Spinraza utan utlåtandena i intervjun gäller generella data för ett terapiområde utan att en specifik behandling pekas ut. Professorn pekar dock på vikten av tidig behandlingsstart men utan att nämna vilken behandling och konstaterar sedan att nusinersen i nämnda studie verkade ge en normal utveckling för dessa barn (motsvarande konklusion från NURTURE-studien finns i produktresumén). Vidare belyses vikten av tidig testning och diagnos innan symtomdebut eftersom det kan ge dessa barn möjlighet att överleva. Skulle genetisk testning för nationell nyföddhetsscreening för SMA införas vilket professorn förordar skulle det gynna användningen av annan behandling enligt nuvarande rekommendation och konklusionen från intervjun är således att Spinraza inte förordas utan snarare motsatsen.
Sammantaget delar inte Biogen IGN:s bedömning att professorn rekommenderar eller uttalar sig som garant för Spinraza eftersom inga subjektiva värderingar kring Spinraza uttalas. I intervjutexten framgår inte att Spinraza skulle vara bättre än någon annan behandling, ej heller att det borde ses som ett förstahandsval och det avviker inte heller från NT-rådets behandlingsrekommendationer.
NBL:s bedömning
IGN har mottagit en broschyr avseende ett läkemedel som tillhandhålls av Biogen. IGN har anmärkt på en intervju med en professor som presenteras på broschyrens tredje sida. NBL har att bedöma huruvida intervjun med och uttalandet av professorn står i strid med kapitel 1, avdelning 1, artikel 8 LER.
NBL konstaterar inledningsvis att hälso- och sjukvårdpersonal på uppdrag av läkemedelsföretag inte får uttala sig som garant för ett visst läkemedel eller rekommendera en viss behandling. Det är företaget som är ansvarigt för att innehållet är förenligt med LER. På broschyrens första sida finns läkemedlets kommersiella namn, Spinraza, angivet. Det efterföljande materialet i artikeln måste därför uppfattas så att broschyrmaterialet generellt avser Biogens läkemedel Spinraza. Vidare är det generiska namn, nusinersen, som professorn använder sig av för att besvara intervjufrågan unikt för läkemedlet Spinraza. De två andra läkemedel som finns tillgängliga på marknaden för behandling av SMA har inte nusinersen som aktiv substans. Professorns omnämnande av nusinersen får således anses utpeka Biogens läkemedel Spinraza. I texten anför professorn vidare att ifall behandling med nusinersen påbörjas tidigt så kan nyfödda bebisar med SMA utvecklas normalt. Detta uttalande, i kombination med senare anförande, att ”innan denna nya behandling” så avled barn med SMA oftast innan ett eller två års ålder, måste tolkas på sådant sätt att syftet varit att framställa professorns uttalande som en rekommendation av behandling med läkemedlet i fråga.
I intervjusvaret hänvisar professorn också till en studie, NURTURE-studien, som har genomförts på Biogens läkemedel Spinraza. Professorn uttalar att denna studie har påvisat vikten av tidig diagnos och behandling vilket stärker bilden av att uttalandet innebär en rekommendation att behandla med Spinraza.
Det som Biogen anfört om att enskilda förskrivare inte kan bestämma när och vilket läkemedel för behandling av SMA som ska förskrivas samt att kretsen som mottar denna information är mycket snäv och har god kunskap om sjukdomen ändrar inte bedömningen.
I en sammanvägd bedömning av ovan angivna omständigheter måste intervjun med professorn läsas på ett sådant satt att han förordar och rekommenderar Spinraza för behandling av SMA. Uttalandet strider således mot kapitel 1, avdelning 1, artikel 8 i LER. Biogens uppgift att broschyren inte publicerats ändrar inte NBL:s bedömning.
NBL avgift
Biogens överträdelse är av normalgraden och avgift ska uppgå till 110 000 kronor.
Slutsats
NBL finner, med hänvisning till kapitel 1, avdelning 1, artikel 8 i LER att Biogen handlat i strid mot bestämmelsen om att hälso- och sjukvårdpersonal inte får uttala sig som garant för ett visst läkemedel eller rekommendera en viss behandling.
Biogen uppmanas att vid framtida utformning av sin läkemedelsinformation beakta vad NBL här har anfört och att senast två veckor från datumet för detta yttrandes avgivande dels bekräfta att denna uppmaning kommer att följas, dels i mejlsvar till NBL meddela att yttrandet mottagits.Biogen ska efter fakturering från LIF Service AB betala en NBL-avgift om 110 000 kr.
__________________
Detta yttrande har avgivits av ordföranden Severin Blomstrand, de företagsanknutna ledamöterna Birgitta Strinnholm, Camilla Poljén, Johanna Blom, Anders Ottenblad, Rikard Pellas och Tinnie Lien. De medicinskt sakkunniga Magnus Simonsson och Ove Andersson samt företrädarna för allmänintresset Inge Eriksson, Ingrid Burman och Mårten Lindström.
I ärendets behandling har också medverkat vice ordföranden Ingemar Persson samt suppleanterna Catherina Koninska och Bernt Åslund.
På bedömningsnämndens vägnar
Severin Blomstrand
Linda Melkersson och Karolina Rondahl