Lif i dialogmöte med socialdepartementet, SKR och TLV om särläkemedel

Mötet hölls mot bakgrund av en tidigare rapport från Riksrevisionen som efterlyste den typen av samverkan mellan aktörer. Nyligen beslutade även en samlad opposition i Riksdagen om ett så kallat tillkännagivande där man efterlyste konkreta åtgärder från regeringen inom området.

Förutom Lif och socialminister Lena Hallengren deltog även Sveriges Kommuner och Regioner (SKR) samt Tandvårds- och läkemedelsförmånsverket (TLV) i dialogmötet.

Anders Blanck, vd för Lif, deltog i dialogmötet och säger efteråt att socialdepartementet visade stort intresse för frågan och var tydliga med att dialogen kommer att fortsätta.

– Mötet hölls i en konstruktiv anda. Alla vi inbjudna aktörer fick dela med oss av våra perspektiv och fick möjlighet att reflektera över nuläget och eventuella möjliga vägar framåt.

Anders Blancks inledningsanförande

Under dialogmötet hade Anders Blanck möjlighet att hålla ett inledningsanförande, vilket återges i sin helhet nedan.

Jag vill börja med att tacka statsrådet för inbjudan och möjligheten att diskutera denna angelägna fråga.

Den mycket positiva bakgrunden till att vi idag har den här dialogen är den pågående utvecklingen mot precisionsmedicin där vi med avancerade behandlingar i allt större utsträckning kan bota och rätta till det som orsakat en svår sjukdom, i stället för att enbart behandla symtomen. Det är mycket framsynt av regeringen att implementering av precisionsmedicin utgör ett fokusområde i den nationella Life Science-strategin och en viktig del av det arbetet handlar just om att kunna använda sig av precisionsmedicin vid behandling av sällsynta sjukdomar, som ofta är livshotande eller mycket allvarliga. För att kunna arbeta fram gemensamma lösningar måste vi till att börja med vara överens om att det är viktigt att kunna erbjuda barn och unga med allvarliga och ofta medfödda sällsynta sjukdomar möjlighet till ett längre och friskare liv, inte minst i de fall det finns godkända läkemedelsbehandlingar.

Om viljan finns, ser vi att det finns goda möjligheter att anpassa dagens system för prissättning och subvention av läkemedel så att det kan fungera som en brygga mellan de svenska satsningarna på Life Science och den faktiska hälso- och sjukvården. Viktiga verktyg är överenskommelsen om statsbidraget för läkemedelsförmånerna och de möjligheter som redan finns i lagen om läkemedelsförmånerna, även om vissa anpassningar behöver göras.

Vårt 20 år gamla läkemedelssystem skapades i en tid då nya läkemedel oftast innebar ytterligare ett behandlingsalternativ, och då ofta för bredare folksjukdomar som inte är direkt livshotande. När det redan finns läkemedel med god effekt som kan användas blir konsekvenserna för patienterna i många fall begränsade om ett läkemedelsföretag inte lyckas motivera ett högre pris för sitt nya läkemedel. Men, sedan dess har olika incitament och vetenskapliga framsteg gjort att mer avancerade och effektiva läkemedel nu utvecklas för svåra sjukdomstillstånd som tidigare saknat effektiv behandling. Om läkemedelsföretaget då avstår från att ansöka om, eller inte lyckas få ett positivt, förmånsbeslut eller rekommendation blir effekten förödande för enskilda patienter eftersom de då kommer att stå utan den behandling de så gärna vill ha och behöver.

Vi anser därför att det behövs ändringar i det nuvarande systemet så att det anpassas till den vetenskapliga och medicinska utvecklingen. En sådan anpassning av systemet behöver fortsatt vara värdebaserad eftersom vi anser att det är det bästa sättet att skapa incitament för Life Science-företag att fokusera på forskning och utveckling av läkemedel med hög innovationshöjd och stor patientnytta. Men, ett värdebaserat system är dock inte att likställa med ett system baserat enbart på en bedömning av kostnadseffektiviteten. Den hälsoekonomiska analysen är bara ett av flera verktyg för att göra de nödvändiga medicinska prioriteringarna och dessutom är den hälsoekonomiska analysen helt beroende av de antaganden som företag och myndigheter gör i sina modeller.

Det är för oss uppenbart att alla läkemedel inte kan värderas på samma sätt, vilket TLV och SKR också påpekat genom att efterfråga författningsstöd för att kunna situationsanpassa de hälsoekonomiska bedömningarna. Vi ser samma behov av att utveckla systemet för att hitta rätt avvägning mellan ekonomiska och medicinska konsekvenser av de beslut som fattas, inte minst när det gäller hur dessa påverkar de patienter som behöver behandlas. Hänsyn måste här tas till att EMA arbetat strategiskt för att kunna godkänna prioriterade läkemedel baserat på tidiga kliniska läkemedelsprövningar just för att tillgodose behoven hos patienter med allvarliga sjukdomar. Det är då inte rimligt att kostnadseffektiviteten regelmässigt bedöms vara osäker och att hälften av ansökningarna till TLV resulterar i ett avslag eller till att företaget drar tillbaka sin ansökan. Jag ser att vi i större utsträckning måste förlita oss på den vetenskapliga och medicinska bedömningen av läkemedlen och att det därför är viktigt att använda oss av den kompetens som finns hos Läkemedelsverket, som har varit central i att utforma arbetet i EMAs kommitté för sällsynta sjukdomar. Utöver detta har vi också en tillgång i de svenska representanterna i nästan alla de europeiska referensnätverken (ERN). Även det nationella programområdet och de centrum för sällsynta diagnoser som skapats under senare år är här viktiga resurser.

Vi anser att de priser som företagen ansöker om ska vara rimliga i förhållande till det medicinska värdet, och att priserna ska kunna förhandlas. Men om Sverige i sin bedömning avviker alltför mycket från andra länders betalningsvilja och vilja att lösa tillgängligheten genom olika typer av avtal, kommer vissa läkemedel för sällsynta sjukdomar inte att kunna göras tillgängliga i Sverige – även om vi gör systemet mer situationsanpassat. Därför ser vi att det också behövs en möjlighet att vid behov kunna göra undantag för enskilda patienter och under kontrollerade former när det medicinska behovet är stort. Sådana kontrollerade former används redan av regionerna genom att det ibland skapats nationella grupper med kliniska experter som styr användningen utifrån ett strikt behandlingsprotokoll. Det tycker vi är en bra modell att bygga vidare på. Detta kan även kombineras med att regelmässigt villkora besluten utifrån pågående kliniska prövningar.

Regionerna har nyligen i ett kunskapsunderlag om tillgängligheten till läkemedel för sällsynta sjukdomar lyft regionernas möjlighet att ge enskilda patienter subvention vid sidan av de statliga läkemedelsförmånerna. I många andra länder finns nationella system för en sådan undantagshantering. Eftersom de regionala undantagen har sitt ursprung i en mer än tio år gammal statsbidragsöverenskommelse ser jag att det finns skäl att diskutera en ny nationell tillämpning som blir tydlig för patienterna och där företagen bidrar genom att förhandla på nationell nivå.

Vi vill alla att särskilt angelägna läkemedel för svårt sjuka patienter ska kunna användas på ett jämlikt sätt i Sverige. Därför måste vi nu gemensamt utveckla en ordning som säkerställer att patienter med svåra och sällsynta sjukdomar inte kommer i kläm. En sådan utveckling av systemet behövs också för att alla de satsningar som nu görs inom precisionsmedicin ska leda till att forskning och innovation i praktiken integreras i hälso- och sjukvården till nytta för patienterna.

Jag bedömer att vi som träffas idag har stor möjlighet att gemensamt och framgångsrikt utveckla systemet. Vi vill gärna arbeta tillsammans med TLV, regionerna och Läkemedelsverket för att ta ett gemensamt ansvar för att patienter med svåra och sällsynta sjukdomar och diagnoser ska kunna få den behandling som de behöver. Det finns åtgärder som kan genomföras på relativt kort tid, medan andra åtgärder kräver djupare analys, men - en diskussion oss parter emellan bör starta omedelbart.

För ett framgångsrikt samarbete behövs dock dels en gemensam ambition om att personer med sällsynta diagnoser behöver tillgång till och ska behandlas med precisionsmedicin och moderna läkemedelsbehandlingar, dels en mer formell samarbetsform som gör det möjligt att gemensamt diskutera fram konkreta åtgärder, lösningar och utveckling av regelverket. Ett formaliserat samarbete säkerställer också att utvecklingsarbetet sker öppet, transparent och förtroendeingivande samt med ett tydligt syfte och med tydliga roller. En gemensam arbetsgrupp ledd av socialdepartementet med olika kompetenser och perspektiv tror vi har goda förutsättningar att skyndsamt hitta lösningar och därigenom kunna lämna konkreta genomförbara förslag till regeringen.

Vi är också villiga att ta på oss en mer formell roll i att stödja företag som inte är representerade i Sverige så att TLV och regionerna kan hänvisa dessa företag till oss.